アメリカで使える薬が日本では使えない？

SECTION 01 結論——先に3つ

SECTION 02 「ラグ」と「ロス」は別のものです

まず言葉を整理します。ドラッグ・ラグは、海外で使える薬が日本で使えるようになるまでの時間差のことです。遅れてはいるけれど、いずれ届く見込みがある状態を指します。

ラグはさらに2つに分けて考えられています。ひとつは開発ラグで、海外より日本での申請が遅れることです。もうひとつは審査ラグで、申請してから承認されるまでの時間が海外より長いことです。この2つを足したものがドラッグ・ラグと呼ばれます。

これに対してドラッグ・ロスは、日本で開発される見通しが立っていない薬のことです。承認を待っているのではなく、そもそも待つ列に並んでいません。2010年代後半から、日本で問題になっているのはこちらです。

SECTION 03 薬が患者に届くまでに通る5つの関所

なぜ国ごとに承認が必要なのか、という疑問はもっともです。医薬品の承認は各国の法律に基づく行政処分で、アメリカのFDAが承認しても、それがそのまま日本での承認になるわけではありません。これは日本に限った話ではなく、世界共通の仕組みです。

薬が届くまでには、おおまかに5つの段階があります。どこで止まっているのかを見分けることが、この話を理解する近道になります。

ポイントは、日本の弱点が移動したことです。かつては④の審査に時間がかかっていました。いまは②と③、つまり「そもそも日本が国際共同治験の参加国に入っていない」「日本で売る計画がないので申請書類が出てこない」という、もっと手前の段階に問題があります。

SECTION 04 この20年、日本は何をしてきたか

2000年代半ば、日本のドラッグ・ラグは深刻な社会問題でした。2007年に厚生労働省が開いた検討会の報告書では、日米の差はおよそ2.5年と整理されています。がんの治療薬を中心に「海外では標準治療なのに日本では使えない」という訴えが相次ぎ、患者会や学会が国を動かしました。

国が打った手は、大きく分けて3方向でした。審査を速くする（PMDAの審査員を大幅に増やす）、治験に参加しやすくする（国際共同治験の考え方を示す）、薬価で報いる（特許期間中の薬価を維持する加算をつくる）。並行して、必要性の高い未承認薬を国が拾い上げて企業に開発を要請する会議も設けられました。

結果として、審査という入口の問題は解決しました。2014年から2016年にかけて、日本は新有効成分の審査期間で世界最速を記録しています。ところがその後、別の問題が浮かび上がりました。審査に持ち込まれる薬そのものが来なくなったのです。

SECTION 05 いまの数字はどうなっているか

PMDAは毎年、企業へのアンケートをもとに開発ラグと審査ラグを試算しています。直近7年分を並べたのが図4です。

審査ラグは令和4年度から3年続けて0年です。一方で開発ラグは、令和3年度の0.3年から令和6年度の2.0年へと大きく伸びました。合計であるドラッグ・ラグも2.0年になっています。

ここで注意が必要です。この「2.0年」は、そのまま悪化を意味しません。PMDAはその理由を、長い間ドラッグ・ロスの状態だった薬について承認申請がまとまって行われたためと説明しています。米国での申請から日本での申請まで5年以上かかった品目が全体の約2割あり、それらは患者数の少ない希少疾患の薬や、スタートアップなど小規模企業が米国で承認を取った薬に多かったと分析されています。

つまり、止まっていた列がようやく動き始めたことで、中央値としての「遅れ」が一時的に大きく見えている面があります。数字の向きだけを見て良し悪しを決められない、という典型例です。

SECTION 06 国は、何品目を数えているのか

ドラッグ・ロスについては、国が実際に品目を数えて仕分けする作業を進めています。従来は学会や患者会からの要望を待つ仕組みでしたが、それでは声の小さい領域が取り残されるため、国の側から探しにいく方式に切り替わりました。

2025年3月に公表された86品目のうち、「開発の必要性が特に高い」とされたのは14品目でした。その後、この中から実際に開発要請や開発企業の公募に進んだ品目が出ています。2026年4月に公表された28品目では、A・B1にあたる6品目が未承認薬・適応外薬検討会議での評価に進む予定とされました。

公開されているリストには、たとえば消化管間質腫瘍（GIST）の分子標的薬、マラリアや炭疽菌の治療薬、抗菌薬、ざ瘡（ニキビ）の外用薬、嚢胞性線維症の治療薬、そしてパーキンソン病に伴う幻覚・妄想の薬や遅発性ジスキネジアの薬といった、神経・精神領域の薬が並んでいます。「海外にあって日本にない薬」は、遠い世界の話ではありません。

SECTION 07 なぜ日本が外されるのか

「日本人は薬に弱いから慎重にしている」といった説明を聞くことがありますが、実態はもっと散文的で、経営判断の話です。理由は大きく4つに整理できます。

特に効いているのが1と2の組み合わせです。日本の医薬品市場は、2012年まで米国に次ぐ世界2位でしたが、2013年に中国に抜かれて3位となり、2024年には4位になったと報じられています。同時に、新薬の開発主体が大手製薬企業から、日本に拠点を持たない海外のベンチャー企業へと移りました。日本法人も日本担当者もいない会社にとって、規制も言語も違う小さくなりつつある市場は、意識して取りにいく先ではなくなります。

製薬協は、世界の医薬品研究開発投資に占める日本のシェアが2012年の約12%から2022年には約6%に低下したと指摘しています。この数字は業界団体によるものなので割り引いて読む必要がありますが、方向としての傾向は他の統計とも整合しています。

SECTION 08 打ってきた手と、2026年の制度

国が何もしていないわけではありません。2023年以降、対策はむしろ集中的に打たれています。

これらは方向としては正しい手です。ただし、開発計画が組まれてから薬が届くまでには何年もかかります。いま打った手の効果が患者さんに見える形で表れるのは、数年先ということになります。

SECTION 09 新しい逆風——アメリカの薬価政策

そこに、これまでとは種類の違う逆風が加わりました。アメリカの薬価政策です。

背景には、米国の処方薬価格が他の先進国よりはるかに高い、という長年の不満があります。2025年5月、米国は「最恵国待遇（MFN）価格」——自国の薬価を他の先進国並みの水準まで下げる——を目指す大統領令を出しました。その後、政権は大手製薬企業と個別に価格の合意を結び、2026年5月時点でホワイトハウスは17社と合意したと発表しています。

問題は、その「他の先進国並み」をどう測るかです。メディケア向けに提案された枠組みでは、参照する国として19か国が示されており、そこに日本が含まれています。日本の薬価は国際的に低いグループに属します。すると、次のような連鎖が生まれます。

これは机上の懸念ではありません。2026年8月26日の中医協・薬価専門部会で、日米欧の製薬団体は、多くの企業が米国内での薬価低下を懸念して日本での販売縮小などを検討し始めていると報告しました。同時に、日本で機動的な薬価制度が設けられれば前向きに検討し直す、とも述べています。日本の薬価をどうするかが、日本で薬が手に入るかどうかに直結する局面になったわけです。

ホワイトハウス自身も、この政策が米国の価格を下げると同時に他の富裕国の価格を押し上げる方向に働くと明記しています。米国側から見れば、それが狙いです。

ただし、これを「日本の薬価を上げれば解決」と単純化するのも正確ではありません。薬価は保険料と窓口負担の裏返しでもあります。中医協でも、価格だけを見て高い安いを論じるのではなく、各国の医療制度の違いを踏まえて落としどころを探るべきだという意見が出ています。2027年度の薬価改定に向けた議論は、いままさに進行中です。

SECTION 10 他の国はうまくいっているのか

「日本だけが取り残されている」という語り方をよく見かけますが、これは半分しか当たっていません。欧州も同じ問題を抱えています。

欧州製薬団体連合会（EFPIA）が2026年5月に公表した調査は、2021〜2024年にEUで中央承認された168の新薬について、36か国で患者が実際に使えるようになるまでの期間を調べたものです。

欧州でも、承認された新薬のおよそ半分は多くの国の患者に届いていません。同じ薬でも、住んでいる国によって待ち時間が20倍以上違います。EFPIAはさらに、FDAが承認した薬のうち欧州でも承認される割合が近年下がっており、この傾向が続けば中国が近くEUを上回るとの見方も示しています。

つまりこれは、日本の役所の怠慢という一国の物語ではなく、新薬の開発費の大半を米国市場が支えるという世界的な構造の話です。米国が「支えすぎている」と言い出したことで、その構造そのものが揺れている、というのが2026年のいまです。

SECTION 11 数字がバラバラに見える理由

この話題では、出てくる数字が互いに矛盾して見えることがあります。整理しておきます。

SECTION 12 日本で未承認の薬が必要になったら

ここからは実務の話です。日本で承認されていない薬が必要かもしれない、というとき、通れる道はいくつかあります。

最初に確認したいのは、その薬が「未承認」なのか「適応外」なのかです。薬自体は日本にあるけれど、その病気には保険が使えない、という状況は珍しくありません。この場合は未承認薬・適応外薬検討会議の対象になったり、公知申請という短縮された手続きが使えたりします。まずは成分名を主治医に伝えて、どちらなのかを確認してください。

SECTION 14 場面別の早見表

SECTION 15 よくある質問

SECTION 16 参考文献・出典